癲癇是一種常見的神經系統疾病,全球約有數千萬患者。近年來,隨著細胞生物學和基因工程的發展,細胞工廠技術為癲癇的治療帶來了新的希望。本文結合MedSci.cn相關文獻,綜述癲癇臨床研究的最新進展。
在基礎研究方面,科學家利用誘導多能干細胞(iPSCs)技術,將患者體細胞重編程為神經元,構建疾病模型。這些細胞工廠模型能夠模擬癲癇的異常放電機制,幫助篩選抗癲癇藥物。例如,2022年發表在《自然·通訊》的一項研究顯示,基于iPSCs的癲癇模型成功識別了新型鈉通道阻滯劑,其療效優于傳統藥物。
基因治療是另一大熱點。通過慢病毒或AAV載體,研究人員在細胞工廠中導入抗癲癇基因(如神經肽Y或鉀通道基因),再移植至癲癇模型動物腦內。臨床前試驗表明,這種療法可顯著減少癲癇發作頻率,且安全性良好。2023年,一項I期臨床試驗報告了AAV介導的基因治療在耐藥性癲癇患者中的初步有效性,無嚴重不良事件。
細胞工廠還用于生產生物工程化細胞。例如,將經過改造的GABA能神經元移植至癲癇病灶,可恢復抑制性神經傳遞。2021年《細胞·干細胞》的一項研究中,移植細胞在小鼠模型中持久抑制了癲癇發作,為細胞替代療法奠定基礎。
挑戰依然存在。包括移植細胞的長期存活、免疫排斥風險以及倫理問題。未來,結合CRISPR等基因編輯技術,細胞工廠有望實現個性化癲癇治療。多中心臨床研究正在推進中,預計未來五年將有更多成果轉化至臨床應用。
細胞工廠技術正重塑癲癇的治療格局。從疾病建模到基因和細胞療法,這些進展為患者提供了超越傳統藥物的新選擇。持續關注MedSci.cn等平臺,可獲取最新科研動態與臨床數據。
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更新時間:2025-11-12 18:08:17